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革命性的Crispr基因编辑技术迅速从实验室走向治疗室

第一种利用10年前才发现的技术的药物,将于今年年底提交给监管机构。

在Crispr发明仅十年后,第一种利用这一革命性的基因编辑技术的药物将在今年年底前与监管机构见面,并承诺它将最终改变遗传疾病的治疗。

2012年,诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和艾曼纽·卡彭蒂尔(Emmanuelle Charpentier)发表了一篇科学论文,证明细菌免疫系统的一个关键部分可以用来切割DNA:扰乱、删除或纠正遗传错误。

她们的发现引发了一场初创公司竞相创造变革性——甚至可能是治愈性——治疗方法的竞赛,这种疗法的发展速度远远快于生物学以往的进步。

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