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Flagship旗下的Tessera Therapeutics确认，其体内“基因书写”平台将于下月启动首次人体临床试验，入组对象为竞争激烈领域中的重度α1抗胰蛋白酶缺陷症(AATD)成人患者。
这家资金雄厚的Boston生物技术公司正在开展一项I/II期、开放标签、多中心试验，拟在72名患者中评估名为TSRA-196的疗法在成年PiZZ基因型且患有与AATD相关的肺部和/或肝脏疾病人群中的安全性、耐受性和疗效。
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