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在三期杜氏肌营养不良试验告捷后,Capricor Therapeutics在遭FDA拒绝后谋划前进路径

Capricor Therapeutics 表示,其用于 Duchenne 肌营养不良症的细胞疗法在一项三期临床试验中同时达到了主要终点和关键次要终点;在其此前于7月遭拒后、此次重返 FDA 之际,这一结果提升了公司获得批准的几率。

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Capricor Therapeutics表示,其针对Duchenne 肌营养不良症的细胞疗法在三期临床试验中达到了主要终点和关键次要终点。在此前其疗法于7月遭拒之后,公司再次向FDA递交申请的同时,这一结果提升了其获批的几率。

Capricor是多家卷入FDA风波的罕见病药物开发商之一。今年早些时候,监管机构先是安排、随后又取消了针对名为deramiocel的治疗方案的顾问委员会会议。此后,机构拒绝了该申请,称deramiocel未能显示“充分的有效性证据”

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