寻找一种能阻止帕金森病发展的药片的工作向前迈出了重要一步,因为科学家们公布了一种针对在这种退行性大脑疾病中起关键作用的酶的口服药物的首个临床结果。
来自加州生物技术公司Denali Therapeutics的研究人员和学术界的同事们表明,这种被称为DNL201的实验性药物在动物和150名人类志愿者身上安全有效。它降低了与帕金森病有关的LRRK2酶的水平。
虽然这项发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上的试验并不是为了评估DNL201对帕金森症状的影响而设计的,但神经退行性疾病专家对DNL201有效地穿过血脑屏障并对志愿者产生预期的生化效果表示欢迎。
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